Novo medicamento para tratar a Atrofia Muscular Espinhal é liberado no Brasil por Qual Farmácia

Novo medicamento para tratar a Atrofia Muscular Espinhal é liberado no Brasil

A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença rara, genética e hereditária que se caracteriza, principalmente, por ser degenerativa. Isso significa que, ao longo tempo, os pacientes com AME sofrem uma série de lesões musculares que comprometem a sua capacidade de locomoção. Em casos mais graves, a patologia pode, inclusive, causar a paralisia dos músculos do diafragma prejudicando a respiração.

Mas, agora, os portadores da doença têm um bom motivo para renovar as esperanças. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), no último mês de agosto, registrou um remédio inédito no Brasil para o tratamento da AME. Trata-se do medicamento chamado Spinraza® (nusinersen) que, até então, muitas famílias que têm crianças e parentes com essa condição importavam do exterior.

A AME

A atrofia muscular espinhal é causada devido as mutações no gene de sobrevida do neurônio motor, denominado também SNM-1. Normalmente, este gene é responsável pela estrutura de certos neurônios que se iniciam na medula. Nessa alteração genética, sem a quantidade suficiente de SNM-1, há uma perda dos neurônios que impedem que os músculos recebam os sinais adequados do cérebro.

No entanto, para que os sintomas da AME se desenvolvam, é necessário que o indivíduo adquira duas cópias desse gene mutado no organismo. Isso quer dizer, é comum que algumas pessoas tenham apenas uma cópia do gene e nunca apresentem os sintomas da doença. Entretanto, se algum dia, elas se relacionarem com outras pessoas na mesma condição, é possível que os filhos herdem ambas as cópias do gene. O que acarreta no surgimento desta atrofia muscular.

O fármaco

O spiranza é um remédio que leva o gene SNM-2, que tem a mesma função do SNM-1, a produzir uma proteína que é geralmente produzida pelo gene SNM-1. Composto por uma solução injetável, o spiranza pode ser administrado tanto em crianças quanto adultos. É importante ressaltar que você não deve se automedicar, antes de tomar qualquer medicação é necessário passar por uma avaliação médica e seguir o que for recomendado.

De acordo com testes feitos nos Estados Unidos, ao utilizar a medicação em crianças portadoras da AME nos primeiros meses de vida, mostraram melhorias que vão de 40% a 60% nas condições de saúde.

Processo de registro

Embora o fármaco já seja liberado em países como EUA, Europa, Japão e Canadá, a avaliação da Anvisa foi necessária, principalmente devido a questões específicas e características da população brasileira.

A análise técnica da Agência para permitir o registro leva em conta aspectos específicos relacionados a um determinado medicamento, considerando indicação (es), concentração, forma farmacêutica e forma de uso e população-alvo para a qual foram apresentadas as evidências clínicas de segurança e eficácia, além dos aspectos de qualidade.

Com a liberação do spiranza no mercado brasileiro, as famílias dos portadores da AME esperam que o medicamento seja vendido a um preço justo, já que a importação do mesmo chegava a custar $3 milhões. Apesar da doença não ter cura, o remédio consegue minimizar os sintomas e, consequentemente, possibilita que os pacientes tenham uma qualidade de vida melhor.

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