Medicamento experimental promete retardar avanço da Doença de Huntington por Qual Farmácia

Medicamento experimental promete retardar avanço da Doença de Huntington

A Doença de Huntington (DH) é uma condição hereditária e neurodegenerativa extremamente rara. De acordo com a Associação Brasil Huntington, apesar do distúrbio poder atingir vários grupos étnicos, estima-se que a DH pode afetar principalmente descendentes de europeus, acometendo assim uma a cada dez mil pessoas dependendo do país.

Descoberta em 1872, a DH não possui cura até hoje. No entanto, a boa notícia é que um grupo de pesquisadores da Universidade College London, da Inglaterra, chegaram a um medicamento revolucionário, que quando injetado, reduz a progressão da doença. Em paralelo, outros estudos apontam que essa mesma fórmula também pode ser adaptada e aplicada para o tratamento de outras doenças degenerativas como o Parkinson e o Alzheimer.

Como funciona

A DH é causada pela alteração de um gene conhecido como gene de Huntington (proteína huntingtina), que pode ser transmitido para várias gerações. Essa mutação faz com que esse gene produza uma proteína que causa danos às células nervosas de uma parte específica do cérebro, os gânglios de base. Assim, esse defeito genético vai afetando progressivamente as capacidades motoras, cognitivas (pensamento e memória) e psiquiátricas (equilíbrio emocional) do portador.

Dessa forma, o novo medicamento, denominado IONIS-HTTRx, foi desenvolvido para impedir que o gene huntingtina pare de produzir essa proteína danificada no cérebro. Deste modo, o fármaco é injetado com uma agulha de cerca de 10 cm, diretamente no líquido cefalorraquidiano (um fluído que se encontra nos espaços entre o cérebro e a medula espinhal).

Os testes

A pesquisa, que iniciou em 2015, envolveu 46 pacientes entre homens e mulheres o Reino Unido, na Alemanha e no Canadá que estavam na fase inicial da doença. Durante dois anos, cada paciente recebeu quatro injeções mensais do medicamento experimental, cujas doses aumentaram com o decorrer do tempo.

No entanto, cerca de 25% dos participantes neste período ficaram no placebo (uma substância neutra, normalmente, composta por uma dose de açúcar que pode ser administrada no lugar da substância que está sendo avaliada).

No final do tratamento foi observado que a proteína responsável pelos efeitos maléficos da DH reduziu significativa e proporcionalmente às doses injetadas. Assim como o medicamento se mostrou seguro e bem tolerado pelos pacientes.

Entretanto, este ensaio é apenas o primeiro passo de uma longa caminhada antes de adotar o remédio como um tratamento global. Agora, os cientistas farão um novo ciclo de testes para avaliar os possíveis efeitos do medicamento a longo prazo.

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